Juin 2003

Mise au point d'une technique de neutralisation de gènes facteurs de maladies

Les gènes vont par paires, une copie d'un gène provenant de la mère et une autre du père. Sous certaines conditions, le fait d'hériter d'une copie mutante d'un des parents est suffisant pour déclencher une maladie. Des chercheurs de l'Université de l'Iowa (Etats-Unis) ont montré qu'il était possible de rendre silencieux un gène mutant sans affecter l'expression du gène normal. Cela laisse espérer que la technique utilisée à cette fin pourrait, à l'avenir, être utile dans le traitement de nombreuses maladies dont le cancer, la maladie de Huntington et d'autres maladies génétiques similaires.

Les chercheurs ont mené leur expérience en culture cellulaire. Ils ont utilisé une technique dénommée interférence ARN et ont réussi à rendre silencieux des gènes mutants sans affecter la copie normale du gène même lorsque le code génétique de la copie mutante et de la copie normale ne différait que d'une simple lettre. Dans certaines maladies, la copie mutante domine la copie normale en produisant une protéine toxique pour les cellules. La thérapie devra par conséquent d'abord consister à ôter ou supprimer le gène plutôt qu'à ajouter une version correcte de ce dernier. Il est important dans ce cadre de ne pas affecter le gène normal, dont le rôle peut s'avérer essentiel. La technique utilisée par les chercheurs va dans ce sens.

Si vous avez un gène défectueux, mettez-le hors service et ne laissez que le gène normal remplir ses fonctions, a déclaré Victor Miller, de l'Université de l'Iowa. C'est quelque chose d'intellectuellement simple à concevoir mais de techniquement difficile à réaliser, précise-t-il. Ce travail constitue une preuve importante du principe mais la route est encore longue d'ici aux applications cliniques espérées, ajoute-t-il.


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